12月29日好消息来了:我国原创治疗阿尔茨海默病的新药“九期一”正式在国内上市。患者可凭医生处方,在全国1000多家专业药房购买。“九期一”定价每盒895元,患者服用一年需要花费四万元左右。不过,自国家食品药品监督管理局宣布有条件批准“九期一”上市以来,围绕这款新药的质疑声就没有中断过。研发团队是如何回应的?上市后还有哪些工作要做呢?
新药“九期一”未来可能纳入医保
研发者回应临床试验时长、效果等质疑
29日,记者从中国科学院上海药物研究所在北京主办的发布会上获悉,我国原创治疗阿尔茨海默病新药九期一(甘露特钠胶囊,代号gv-971)正式在国内上市。此前的11月2日,国家药品监督管理局宣布,有条件批准原创新药甘露特钠胶囊的上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。
“九期一”发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉表示,“九期一”是以通过重塑肠道菌群平衡来达到治疗目的。耿美玉:“在过去的4年之间,我们前后是做了2700多只老鼠,并且现在是做了23批的试验,互相佐证、互相补充、互相完善,我们发现了阿尔茨海姆病的发病的机制,不仅仅是大脑的一个神经退行性疾病,更应该是肠道菌群失衡的这么一个导致全身系统紊乱的免疫系统的疾病。”
绿谷制药是“九期一”的生产企业,绿谷制药董事长吕松涛表示,甘露特钠胶囊价格为895元每盒,未来可能会纳入医保。吕松涛:“一盒是895块钱,一个月的话是3580块钱,病人吃一年的要在4万块钱左右。我们现在也是正在努力进入国家医保。”
发布会披露,“九期一”进入临床试验以来,先后有1199例中国受试者分别参加了1、2、3期临床试验研究。为期36周的三期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与对照组相比,认知功能量表评分改善2.54分。
有人对该量表判定方法提出了疑问,“九期一”三期临床试验主要牵头人、北京协和医院张振馨教授表示,之前使用的量表并不能准确地反映出轻度患者的状态。
张振馨教授:“我们目前国际上的量表都是老一套的量表,没有根据病人的情况,轻重不一样,它的背景不一样。有的是大学教授,有的是文盲,你拿同样的标准评估,他的生活能力根本就没法评估。从我这里看到的受试患者日常生活能力跟工作的能力明显的是相关的,只是量表的敏感性不够。”
此前,有医学界人士质疑,耿美玉发表的宣称通过肠道菌群治疗小鼠阿尔茨海默病的论文不造假不可能。对此,耿美玉回应称:“科学的发现本身是一定伴随着科学质疑的,这也是个必然的过程。但是在科学的伪证的过程中,需要我们