中国原创新药出现集中爆发态势
按照新药研发规律，到二○二○年预计可再“交账”30个左右重大品种
2018年07月18日 01 ：要闻 稿件来源：本报讯
本报讯（记者黄海华徐瑞哲俞陶然）记者昨天获悉，由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸（GV-971）”顺利完成临床三期试验。这意味着该新药研制迈过了最关键一步。
“甘露寡糖二酸（GV-971）”是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，目前全球共有约4800万患者。临床三期试验结果显示，GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期，具有显著的统计学意义和临床意义。研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展。
研发团队负责人介绍，GV-971临床三期阳性结果是团队21年拼搏的结晶，早期研发源于中国海大，深度研发由上海药物研究所和绿谷制药接续完成。上海绿谷制药将于年内向国家药品监督管理局提交上市申请许可。
“中国创新药物已走到面临突破的重要关口。”中国科学院院士陈凯先日前表示，最近几年，我国的原创新药出现集中爆发的态势。
国家“重大新药创制”专项技术总师、中国工程院院士桑国卫近期在沪透露，新药专项实施以来，截至5月已有32个一类新药获批新药证书。针对从肝炎、实体瘤到阿尔茨海默病、糖尿病等的重大疾病，共有168个新药化合物处于最后的第三期临床试验阶段。按照新药研发规律，到2020年预计可以再“交账”30个左右的重大品种。该专项迄今投入研究经费不到200亿元，实现新药产出则达1600亿元。
在这批中国创新药物中，全球首创或唯一的不在少数。比如EV71手足口病疫苗，就是国际首创并拥有完全自主知识产权，也是世界上首个针对儿童手足口病的疫苗。又如，埃博拉病毒疫苗也是我国独立研发的完全自主知识产权品种。
抗肿瘤药物有4个“替尼类”药物在研，其中“呋喹替尼”适应症包括胃癌、非小细胞肺癌、结肠直肠癌，高效、低毒并适合联合用药，有潜力成为治疗多种实体肿瘤的最佳同类型抑制剂，预计今明年可获得新药证书。
抗病毒药物也预期取得长足进展。治疗艾滋病的“艾博卫泰”，研发至今已耗时15年，正如期进入流通领域，成为我国第一个用于艾滋病的原创新药，也成为在全球率先上市的长效抗艾滋病新药。另外，“莫非赛定”目前最有可能成为以单药治愈乙肝的在研新药，正在进行临床三期研究。
“重大新药创制”推进的其他中国原创药，还包括治疗肾性贫血的“罗沙司他”，作为口服小分子药物，正在国际上进行慢性肾病患者贫血的临床三期研究。
上海一直是生物医药研发高地。眼下，作为中国诺奖成果的后续，科研人员正致力于把青蒿素衍生物转化为创新药，上海药物所研发的马来酸蒿乙醚胺，有望成为治疗系统性红斑狼疮的有效药物。今年初，上海复宏汉霖生物技术股份有限公司研发生产的“利妥昔单抗注射液”，被国家食药监总局纳入“优先审评程序药品注册申请”，意味着该药有望今年上市，成为首个国产生物类似药，用于治疗非霍奇金淋巴瘤。
去年5月，华领医药技术（上海）有限公司的2型糖尿病候选新药Dorzagliatin（血糖稳态调控剂）三期临床试验启动。这个创新药有望2020年上市，将为我国糖尿病患者带来福音。